Galsulfaza

Z Wikipedii, wolnej encyklopedii
Przejdź do nawigacji Przejdź do wyszukiwania
Galsulfaza
Galsulfaza
Identyfikacja
Inne nazwy i oznaczenia łac. galsulfasum, 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy, nazwa handlowa: Naglazyme
numer CAS 552858-79-4
numer EC 3.1.6.12
DrugBank DB01279
PDB 1FSU (RCSB PDB PDBe PDBj)
HGNC 714
OMIM 611542
HomoloGene 73870
Genetyka i fizjologia
Locus 5q14.1
Typ genu kodujący białko
Typ białka enzym
Choroby zespół Maroteaux-Lamy’ego
Klasyfikacja medyczna
ATC A16AB08
Stosowanie w ciąży kategoria B[1]
Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania dożylna

Galsulfaza (łac. galsulfasum) – rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy), lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego.

Mechanizm działania[edytuj | edytuj kod]

Zespół Maroteaux-Lamy’ego spowodowany jest niedoborem enzymu N-acetylogalaktozamino-4-sulfatazy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu. Prowadzi to do gromadzenia się, lecz bez spichrzania, siarczanu dermatanu w tkankach. Galsulfaza wnika do lizosomów poprzez receptor mannozo-6-fosforanu[2].

Zastosowanie[edytuj | edytuj kod]

  • długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Maroteaux-Lamy’ego (mukopolisacharydozy typu VI)[3]

W 2016 roku galsulfaza była dopuszczona do obrotu w Polsce pod handlową nazwą Naglazyme[4]. Leczenie galsulfazą w 2015 kosztowało 365 000 dolarów amerykańskich rocznie i było 5. najdroższą terapią lekową na świecie[5].

Działania niepożądane[edytuj | edytuj kod]

Galsulfaza może powodować następujące działania niepożądane (dane zostały zebrane na podstawie jednego badania klinicznego przeprowadzonego na 59 pacjentach)[3][1]:

Przypisy[edytuj | edytuj kod]

Linki zewnętrzne[edytuj | edytuj kod]

Star of life.svg Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.